|
|
Wat is het?
Expanded access (soms ook compassionate use genoemd) is een regeling waarmee patiënten met een ernstige of levensbedreigende ziekte toegang kunnen krijgen
tot experimentele geneesmiddelen, biologische producten of medische hulpmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd door regelgevende instanties zoals de FDA (in de VS),
buiten een klinische studie om.
|
Wanneer is expanded access mogelijk?
De regeling geldt meestal alleen als aan de volgende voorwaarden is voldaan:
- de patiënt heeft een ernstige of direct levensbedreigende aandoening
- er is geen vergelijkbaar of geschikt goedgekeurd alternatief beschikbaar
- de patiënt kan niet deelnemen aan een lopende klinische studie
- de mogelijke voordelen wegen op tegen de risico’s
- het verstrekken van het middel brengt lopende onderzoeken of de uiteindelijke goedkeuring van het product niet in gevaar
Belangrijke onderdelen
- geen garantie op werking: het middel bevindt zich nog in de testfase; het is niet bewezen veilig of effectief en kan onverwachte bijwerkingen hebben
- medewerking is vrijwillig: een farmaceutisch bedrijf is niet verplicht om het middel beschikbaar te stellen
- samenwerking nodig: er is altijd een arts nodig die de aanvraag indient, goedkeuring van een ethische commissie (IRB) en toestemming van de fabrikant en/of de toezichthouder (zoals de FDA)
- kosten: de kosten voor het middel en de behandeling worden vaak niet vergoed door de reguliere zorgverzekering
Bronnen:
- Ned Tijdschr Geneeskd. 2021;165:D5168
|